上海 2025年7月4日 /美通社/ -- 雲頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥研發、臨床開發、制造和商業化的生物制藥公司，近日成功舉辦「2025雲頂新耀mRNA創新技術平台研發日」，系統集中展示了雲頂新耀自主研發的AI+mRNA技術平台的最新進展，以及基於該平台開發的腫瘤及自身免疫疾病領域核心管線，標志著「雙輪驅動」戰略的進一步深化與升級。
本次研發日集中展示了雲頂新耀自主研發的mRNA技術平台及其在腫瘤和自身免疫疾病領域的三款核心產品管線，包括：通用型現貨腫瘤治療性疫苗EVM14、個性化腫瘤治療性疫苗EVM16，以及自體生成CAR-T項目。
雲頂新耀已構建國際領先的、完全整合且本地化的AI+mRNA平台，並在此基礎上多路徑推進mRNA腫瘤藥物研發。EVM16基於AI驅動的第三代「妙算」新抗原算法，針對患者特異性突變設計mRNA序列，通過LNP遞送激活T細胞免疫，已在小鼠黑色素瘤模型中驗證療效並展現與PD-1抗體聯用具有協同作用，IIT研究已於2025年3月完成首例患者給藥，初步研究結果，顯示即使低起始劑量也能激發晚期腫瘤患者特異性T細胞反應，具有良好的免疫原性。EVM14靶向5種腫瘤相關抗原，適用於多種鱗癌，臨床前研究發現其具備誘導免疫記憶、降低腫瘤復發的潛力，正同步推進中美雙報。
自體生成CAR-T項目也已在人源化小鼠與非人靈長類（猴）模型中驗證有效，具備現貨型、無需淋巴耗竭、劑量可控等優勢，展現了開發用於腫瘤及自身免疫疾病的潛力，體現公司從「授權引進」向「自主創新」的轉型升級。
雲頂新耀首席執行官羅永慶表示：「當前，大多數抗腫瘤療法尚難以建立持久的免疫記憶，對降低復發風險作用有限。許多中晚期可切除腫瘤患者即使接受手術、化療和/或免疫治療，仍可能在2至3年內發生復發轉移。而mRNA疫苗具有誘導免疫記憶的潛力，有望有效預防腫瘤的復發與轉移，已在該領域展現出突破性成果。
近期，國際頂尖學術期刊《Nature》和《Science》相繼發表了mRNA個性化腫瘤疫苗和自體生成CAR-T療法的研究成果，證實mRNA個性化腫瘤疫苗與PD-(L)1抑制劑、化療聯合方案，可顯著降低可切除I-III期胰腺癌患者術後長期復發風險。而自體生成CAR-T，在人源化小鼠腫瘤模型中可快速、深度清除腫瘤細胞，為治愈腫瘤及難治性自身免疫疾病帶來了全新可能。
CAR-T及mRNA等核酸藥物的出現，標志著生物制藥進入細胞及基因藥物時代。mRNA療法將催化新的醫學革命，未來前景巨大。生物醫藥的變革，從最早的傳統小分子藥物到小分子靶向藥、大分子靶向藥物，再到細胞治療，如今，mRNA技術正成為催化新的醫學革命的催化劑，前景巨大。
mRNA技術集合了軟件式平台、通用型生產平台的優勢，具備覆蓋從腫瘤到自免、代謝性疾病、傳染病、罕見病等多種難治性疾病的藥物開發能力。作為基因技術，mRNA技術可將藥物開發從『分子篩選』轉變為『信息設計』，實現了『信息即藥物』，可利用人體自身生成藥物，使人體成為為自身生產藥物的『智能工廠』。
作為全球少數擁有全流程、自主可控mRNA技術平台的生物制藥公司之一，雲頂新耀已構建了一個涵蓋抗原設計、序列優化、遞送系統到規模化生產的完整產業鏈平台，並成功實現臨床驗證。通過第三代AI算法的加持，我們顯著提升了mRNA的表達水平，為mRNA腫瘤疫苗的開發奠定了堅實基礎。
雲頂新耀的mRNA平台已在新冠疫苗的開發中得到臨床驗證，其研發的PTX-COVID19-B疫苗在與輝瑞/BioNTech的Comirnaty疫苗頭對頭的全球II期臨床研究中，在免疫原性方面，接種兩劑PTX-COVID19-B疫苗的374例受試者中，2周後產生的中和抗體滴度GMT與Comirnaty相比達到統計學非劣效；此外PTX-COVID19-B總體耐受性良好，安全性和耐受性與Comirnaty相似。
我們已與全球Top 20藥企廣泛建立接洽，BD策略聚焦通過國際伙伴資源推動創新藥全球布局。同時期待通過雲頂新耀自主研發的mRNA技術平台，推動腫瘤及自身免疫疾病治療產品管線的持續突破，為癌症治療帶來真正的改變，不僅延長患者的生命，更切實提升他們的生活質量。」
雲頂新耀首席科學官楊煒博士表示：「我們很高興展示雲頂新耀自主研發的AI+mRNA技術平台所取得的最新進展。作為mRNA疫苗開發的關鍵遞送載體，雲頂新耀已建立並持續優化自主的LNP（脂質納米顆粒）遞送技術平台，特別是在可電離脂質和隱形脂質方面都有專利布局。公司擁有豐富的內部專有脂質庫（超過500種），可覆蓋疫苗及自體生成CAR-T等多類項目的需求。多輪體內研究驗證了平台在有效性、安全性及耐受性方面的良好表現，並具備可調控的肝臟及肝外靶向遞送能力，支持『被動』與『主動』靶向策略，實現組織與細胞的特異性遞送。該平台不僅可實現規模化生產，還擁有強大的知識產權組合，為持續創新奠定堅實基礎。
臨床試驗項目EVM16CX01是EVM16開展的首次人體試驗，旨在評估EVM16注射液單藥和聯合PD-1抗體治療在晚期或復發性實體瘤受試者中的安全性、耐受性、免疫原性及初步療效。當前臨床試驗初步數據顯示，EVM16即使在低起始劑量下也能在晚期患者中引發良好的免疫原性，激發特異性T細胞免疫反應，充分驗證了自主開發EVER-NEO-1 AI算法的可靠性。
雲頂新耀基於自主研發的靶向LNP（tLNP）系統開發的自體生成CAR-T項目已取得多項臨床前驗證成果。在非人靈長類動物（猴）模型中，展示出較高的T細胞的轉染率、良好的CAR的表達以及優異的B細胞的清除效果。
在EVM14的全球多中心I期臨床試驗中，我們將采用隊列內交錯劑量遞增設計，旨在以最短時間確定EVM14作為單藥治療及聯合免疫檢查點抑制劑療法中的II期推薦劑量。該研究將覆蓋鱗狀非小細胞肺癌、頭頸部鱗狀細胞癌及食管鱗狀細胞癌三大瘤種，主要觀察終點為安全性和耐受性，同時也將初步評估其在晚期腫瘤患者群體中的抗腫瘤療效。合作的臨床試驗中心包括美國MD Anderson癌症中心和中國上海市胸科醫院等。」
EVM14 C101 I期臨床試驗即將啟動，預計於2025年第三季度完成首例患者入組。雲頂新耀嘉善工廠已於2025年6月9日順利放行首批GMP臨床試驗樣品，預計將於8月中旬運抵美國各臨床研究中心。
自主研發：已構建完全整合的AI+mRNA平台
雲頂新耀是業內極少數擁有完全整合的AI+mRNA平台技術的公司。目前，雲頂新耀已成功將經過臨床驗證的自研mRNA平台本地化，構建了一個涵蓋從抗原設計、mRNA序列優化、LNP遞送技術到產業化生產的端到端全產業鏈平台，已實現了從靶點篩選、序列設計到遞送優化以及生產的效率躍升。
雲頂新耀的mRNA平台已在新冠疫苗的開發中得到臨床驗證，其研發的PTX-COVID19-B疫苗在與輝瑞/BioNTech的Comirnaty疫苗頭對頭的全球II期臨床研究中，在免疫原性方面，接種兩劑PTX-COVID19-B疫苗的374例受試者中，2周後產生的中和抗體滴度GMT與Comirnaty相比達到統計學非劣效；此外PTX-COVID19-B總體耐受性良好，安全性和耐受性與Comirnaty相似。
自研的第三代AI mRNA序列算法可篩選出高表達的mRNA序列。通過AI建模實現專有mRNA序列設計算法，從最初的第一代算法優化密碼子使用，實現序列合成及生產風險最小化，發展到第二代算法實現密碼子和RNA二級結構共同優化，到目前實現了第三代的UTR (非翻譯區)和CDS (編碼序列)共同優化的AI評分模型。AI技術賦能的第三代算法模型實現了靶蛋白表達水平大幅提升。
作為mRNA疫苗開發的關鍵遞送載體，雲頂新耀已建立並持續優化自主的LNP（脂質納米顆粒）遞送技術平台，特別是在可電離脂質和隱形脂質方面都有專利布局。公司擁有豐富的內部專用脂質庫（超過500種），可滿足疫苗及體內CAR-T等多個項目的需求。多輪體內研究驗證了平台在有效性、安全性及耐受性方面的良好表現，並具備可調控的肝臟及肝外靶向遞送能力，支持「被動」與「主動」靶向策略，實現組織與細胞的特異性遞送。該平台不僅可實現規模化生產，還擁有強大的知識產權組合，為持續創新奠定堅實基礎。
基於這一具有自主知識產權的mRNA技術平台，雲頂新耀正多路徑開發腫瘤及其他治療性的mRNA藥物，且擁有這些產品的全部知識產權及全球權益。公司目前正在研發多個mRNA腫瘤治療性疫苗藥物，包括個性化腫瘤疫苗（PCV）、腫瘤相關抗原（TAA）疫苗、免疫調節腫瘤疫苗、自體生成CAR-T等。
mRNA個性化腫瘤治療性疫苗EVM16
EVM16是一款雲頂新耀自研、AI算法驅動識別腫瘤新抗原的新型mRNA個性化腫瘤疫苗。根據每位患者特有的腫瘤細胞突變，使用自主研發且具備自我迭代能力的EVER-NEO-1「妙算」腫瘤新抗原AI算法系統，識別出具有較高免疫原性潛力的腫瘤新抗原，並設計出編碼數十種腫瘤新抗原的mRNA疫苗。EVM16通過脂質納米顆粒（LNP）遞送系統在體內進行高效的抗原呈遞，激活患者自身的新抗原特異性T細胞免疫，進而達到殺傷腫瘤細胞和治療癌症的目的。
在此前的臨床前研究中，EVM16在多種小鼠模型中都激發出了強烈的新抗原特異性T細胞免疫反應，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中實現了顯著的腫瘤生長抑制。雲頂新耀自研的EVER-NEO-1「妙算」腫瘤新抗原人工智能AI算法系統不僅能識別出絕大多數已被報道的腫瘤新抗原，還識別出了多個之前未報道的腫瘤新抗原，並且在多個獨立驗證研究中展現出與行業領先算法相當或更優的新抗原預測能力。臨床前數據還證明了EVM16與PD-1抗體聯用後具有協同抗腫瘤效果，支持個性化腫瘤疫苗與免疫檢查點抑制劑在臨床中的聯用。
在臨床前安全性評估試驗中，EVM16也展現了良好的安全性。這些結果綜合說明，EVM16注射液免疫原性強、安全性良好，和免疫檢查點抑制劑聯用有望給腫瘤患者帶來更多臨床獲益。
作為雲頂新耀自主研發的首款個性化mRNA治療性腫瘤疫苗，EVM16 IIT研究已在今年3月於北京大學腫瘤醫院順利完成首例患者給藥。該臨床試驗初步數據顯示，即使低起始劑量也能激發晚期腫瘤患者特異性T細胞反應，具有良好的免疫原性。
mRNA通用型現貨腫瘤治療性疫苗EVM14
通用型現貨腫瘤治療性疫苗EVM14是一款靶向5種腫瘤相關抗原的通用型的現貨腫瘤治療性雙價疫苗，擬用於鱗狀細胞癌，包括非小細胞肺癌、頭頸癌等多種鱗癌的治療。腫瘤相關抗原疫苗具有無需進行HLA篩選、現貨、對比個性化腫瘤新抗原疫苗生產成本更低，以及能夠適用於多瘤種等優勢。
EVM14在臨床前試驗表明，在小鼠中誘導了劑量依賴性的抗原特異性免疫應答，並在多個小鼠同源腫瘤模型中顯著地抑制了腫瘤生長。同時，EVM14能夠誘導免疫記憶，展現出有效降低腫瘤復發及轉移的能力。此外，研究還證明了EVM14與免疫檢查點抑制劑（ICI，如PD-1或PD-L1抑制劑）的聯用可以顯著增強抗腫瘤活性，支持在臨床上對聯合用藥的探索。
EVM14是雲頂新耀首款自研進入國際臨床階段的mRNA腫瘤治療性疫苗。在今年3月，EVM14新藥臨床試驗申請獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的默示許可，標志著雲頂新耀在mRNA技術領域實現了從基礎研究到全球化臨床轉化的關鍵突破。公司計劃於今年第三季度向中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）遞交EVM14的臨床試驗申請。
今年6月，雲頂新耀嘉善工廠已順利完成通用型的現貨腫瘤治療性疫苗EVM14項目首批臨床樣品的放行。該批樣品將用於支持雲頂新耀在中美兩地開展EVM14的臨床試驗，為管線後續推進與商業化奠定了堅實基礎。
自體生成CAR-T項目
自體生成CAR-T療法相比傳統CAR-T療法具備多重優勢，有望有效應對後者所面臨的諸多挑戰。該療法為現貨型產品，可實現大規模生產；患者接受治療前無需進行淋巴耗竭化療；其藥代/藥效學（PK/PD）特征可預測且劑量可調整；同時，整體質量更可控。
雲頂新耀基於自主研發的靶向LNP（tLNP）系統開發的自體生成CAR-T項目已取得多項臨床前驗證成果。公司已建立一種穩定的偶聯方法，確保偶聯效率的一致性和高效性；並篩選出可有效引導CAR在T細胞中特異且高效表達的靶向分子。在人源化小鼠腫瘤模型中，該療法已實現有效的腫瘤細胞清除；在非人靈長類動物（猴）模型中，也已驗證T細胞的高效轉染、CAR的表達以及B細胞的清除效果，潛在開發用於腫瘤及自身免疫疾病。
「雙輪驅動」模式全面升級
作為推動企業持續增長的核心戰略之一，雲頂新耀加速推進「雙輪驅動」模式的全面升級：一方面，通過License-in模式實現自我造血，夯實持續增長基石；另一方面，以自主研發平台不斷突破，打開長期增長空間。依托高效運營的商業化平台，公司聚焦未被滿足的臨床藍海領域，持續引進差異化產品並快速實現市場轉化，三款商業化產品依嘉®、耐賦康®、維適平®（伊曲莫德）預計峰值銷售額分別可達15億元、50億元和50億元人民幣，為公司帶來穩健的現金流和確定性價值。
同時，除了腫瘤治療性疫苗，公司還通過自研的mRNA平台積極開發體內生成CAR-T療法，並加快推進擁有全球權益的EVER001的全球臨床布局，持續釋放平台潛力。通過兼顧成長確定性與長期價值增長空間，雲頂新耀正不斷夯實在全球創新藥市場打開的競爭優勢。
