上海 2025年6月16日 /美通社/ -- 和譽醫藥（港交所代碼： 02256 ）宣布，其自主研發的高選擇性小分子 FGFR4 抑制劑依帕戈替尼已於近日完成治療肝細胞癌的注冊性臨床的首例患者給藥。
依帕戈替尼於今年 5 月獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（ CDE ）突破性療法認定。依帕戈替尼也是首個采用靶向分子生物標志物精准治療肝細胞癌的藥物。
絕大多數接受目前標准療法（包括免疫檢查點抑制劑 (ICI) 和多靶點激酶抑制劑 (mTKI) ）治療的晚期 HCC 患者在一年內都會出現疾病進展。此外，約有 30% 的 HCC 患者表現出 FGF19 過表達，這是一種與更具侵襲性的腫瘤生物學特性和更差的預後相關的生物標記物。
此項注冊性臨床研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，旨在評估依帕戈替尼聯合最佳支持性治療（ BSC ）與安慰劑聯合 BSC 在經免疫檢查點抑制劑 (ICI) 和多靶點酪氨酸激酶抑制劑 (mTKI) 治療的 FGF19 過表達的晚期或不可切除的肝細胞 (HCC) 患者中的有效性和安全性。符合入組標准的晚期肝癌患者將以 2 ： 1 的比例隨機接受依帕戈替尼聯合最佳支持治療和安慰劑聯合最佳支持治療。
