【財訊快報／記者何美如報導】有生技界奧斯卡之稱的「臺北生技獎」今(24)日舉辦頒獎典禮，安基生技新藥(7754)) 以「甘迺迪氏症創新療法：多重藥理與先進製造技術的結合」榮獲「創新技術獎-製藥組」銀獎，並再獲頒特別獎「臺北生技之星」，成為2025臺北生技獎唯一雙獎得主。

AJ201具類薑黃素結構，安基以乾燥噴霧技術與口服懸浮劑配方，克服類薑黃素小分子低口服吸收的挑戰，成功結合獨特的賦形劑，提升其生體可用率，展現優異且穩定的藥物動力學特性，並讓吞嚥困難的甘迺迪氏症患者易於服用；其多重作用機轉透過活化Nrf2、調節氧化壓力、誘導熱休克蛋白促進突變蛋白質聚集體降解，以治療PolyQ神經肌肉退化疾病，為全球創新小分子新藥。

二期臨床結果顯示，患者服藥12週內即見效果，如6分鐘步行距離平均增加17公尺、肌酸激酶顯著下降等，此試驗為過去20年來首次顯示SBMA患者服藥後在功能性評估中有正向（身體機能改善）結果的臨床試驗。

AJ201已獲FDA及歐盟EMA甘迺迪氏症孤兒藥認定，並取得FDA對亨丁頓舞蹈症與脊髓小腦萎縮症之孤兒藥資格。而製劑已於全球多國申請專利，進而可運用專利保護策略，為其專賣權利設下堅實護城河。

安基董事長暨總經理黃文英表示，AJ201不僅展現良好的轉譯醫學基礎與臨床開發潛力，未來也可望擴展至其他神經退化疾病及與氧化壓力或慢性發炎相關的神經疾病，極具創新價值與廣大市場潛力。此次獲獎適逢世界肌肉學會（World Muscle Society, WMS）年會前夕，對我們來說更是錦上添花，AJ201之Phase 1/2a臨床試驗結果已獲得WMS研討年會選為最新臨床突破研究摘要（Late-Breaking Abstract），此項殊榮每年僅遴選出六份試驗，代表受到國際權威的肯定。很期待能在該盛會向來自全球的專業人士介紹針對甘迺迪氏症的首創療法AJ201並發表令人振奮的臨床數據。