【財訊快報／記者何美如報導】藥華藥( 6446 )11日宣布，旗下新藥 Ropeginterferon alfa-2b（簡稱 Ropeg，P1101）於北美進行、針對原發性血小板過多症（ET）全族群的單臂臨床試驗EXCEED-ET取得正面研究成果：Ropeg不僅於ET全族群中展現良好療效，次群體分析（subgroupANAlysis）亦顯示，在未曾接受任何治療之ET患者中，其療效表現相對更為顯著。該成果不僅強化Ropeg於ET適應症的臨床證據，亦為未來擴大適應症範圍與放大可及市場（Total Addressable Market, TAM）奠定關鍵里程碑。

目前ET主要用藥是仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, 簡稱HU），但研究顯示，2成ET患者對HU不耐受或產生抗藥性；第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide, 簡稱ANA），此藥係美國FDA於1997年核准，也是唯一獲FDA核准的ET用藥，用於對HU不耐受或產生抗藥性的病患。

藥華藥已於2025年初公佈Ropeg用於ET之全球第三期臨床試驗SURPASS-ET的研究成果，研究結果顯示，在持久臨床反應率方面明顯優於ANA組（42.9% vs. 6.0%；p=0.0001），達到統計上顯著意義。EXCEED-ET則是作為支持性及確認性證據（supportive and confirmatory evidence），用以佐證Ropeg治療ET療效的科學依據。

EXCEED-ET於北美納入91名ET全族群患者，包括曾接受HU治療者及未曾接受任何治療之一線（treatment-naive）患者，且與SURPASS-ET採用了相同的高劑量方案（250mcg-350mcg-500mcg），以更高的起始劑量施打Ropeg，並更快施打到目標劑量。EXCEED-ET研究結果也顯示，Ropeg於ET全族群中展現良好療效；進一步進行的次群體分析亦顯示，在未曾接受任何治療之ET患者中，其療效表現相對更為顯著。

依全族群意向治療群體（intent-to-treat）之統計結果，EXCEED-ET受試者在第10個月及第13個月（依FDA規定，療效評估係自完成劑量調升後起始計算，故不計入第一個月劑量調升期）均有療效的反應率約為60.2%。次要療效評估指標中，等位基因負擔之統計結果亦相當正面，受試者之JAK2V617F等位基因負擔平均值在基礎線（baseline）為22.2%，在第13個月降低至15.4%；在安全性與耐受度方面亦十分良好。

執行長林國鐘表示，Ropeg的美國ET藥證申請案目前已進入實質審查階段，FDA已確認SURPASS-ET作為樞紐研究，以及EXCEED-ET臨床數據作為確認性證據，足以充分支持Ropeg在美國ET患者的療效與安全性。公司預計今年將陸續獲得臺灣、美國、日本、中國等多國ET藥證，目前正積極布局行銷前準備，預計成為未來營運加速成長的第二引擎。