【財訊快報／記者何美如報導】被全球神經肌肉疾病領域的專業人士譽為國際學術指標的世界肌肉學會(World Muscle Society, WMS)2025年會近日登場，安基生技(7754)以其治療脊髓和延髓肌肉萎縮症（簡稱SBMA，又稱甘迺迪氏症）的首創療法-AJ201獲得WMS大會青睞，於轉譯醫學與臨床試驗兩大面向皆發表最新研究結果，臨床二期試驗結果更獲選為今年僅有的七個最新突破研究之一，受邀上台口頭報告。

甘迺迪氏症為遺傳性神經肌肉退化罕病且目前尚無有效治療藥物，然安基的 AJ201帶來了新契機，不僅以乾燥噴霧技術與口服懸浮劑配方，克服類薑黃素小分子低口服吸收的挑戰，成功結合獨特的賦形劑，提升其生體可用率，展現優異且穩定的藥物動力學特性，並讓吞嚥困難的甘迺迪氏症患者易於服用。此外，作為全球創新小分子新藥，AJ201具多重藥理機制，透過活化Nrf2、調節氧化壓力、誘導熱休克蛋白促進突變蛋白質聚集體降解，以治療PolyQ神經肌肉退化疾病。

AJ201良好的轉譯醫學基礎與臨床開發潛力，被WMS年會選為最新臨床突破研究摘要（Late-Breaking Oral Abstract），業界無不熟知其認定條件相當嚴格，足見獲選內容的高度肯定。長年深耕於神經肌肉疾病領域的加州大學爾灣分校醫學院教授Dr. Tahseen Mozaffar，代表安基及二期臨床試驗團隊以口頭報告方式發表AJ201 Phase 2a臨床試驗結果並廣獲熱烈迴響。

安基的臨床前研究暨轉譯醫學處高級研究員白宗彬博士亦於年會中發表AJ201的主成分JM17最新研究結果，從甘迺迪氏症的小鼠模型中進行轉錄體分析顯示，JM17之作用超越傳統Nrf2活化，不僅提升粒線體氧化磷酸化與能量代謝，亦可抑制發炎與纖維化反應，並改善肌肉結構完整性。

基因定序分析確認JM17可抑制多個發炎與纖維化因子（如 TNF-α、IL-6、TGF-β），同時活化具保護作用的訊號路徑。上述成果突顯JM17作為多重作用治療候選藥物的巨大潛能，並為甘迺迪氏症的治療機制提供嶄新的洞見；呼應二期臨床數據，支持AJ201改善病人活動機能表現的顯著潛力。

安基董事長暨總經理黃文英博士表示，AJ201 Phase 2a臨床試驗結果不但收到來自全球學術、臨床權威的正向回饋，也獲得WMS如此指標性機構的肯定，對安基是相當大的鼓舞，更深化我們加速讓AJ201成為全球首個有效治療甘迺迪氏症藥物的決心。AJ201已取得FDA及歐盟EMA甘迺迪氏症孤兒藥認證，現持續努力推動邁入臨床二/三期與全球授權合作。