【財訊快報／記者何美如報導】藥物傳輸技術開發商瑩碩生技(6677)進軍505(b)(2)新藥，7日公告，治療思覺失調症新藥AX251已向美國食品藥物管理局（FDA）提交一期臨床試驗申請（IND），搶攻全球逾百億美元商機。由於美國採取默許方式（silence approval），自FDA受理申請的30日內若未收到任何補件議題，即審查通過，若一切順利，預計明年第一季啟動臨床收案，也象徵瑩碩成功進軍新藥領域。

AX251屬於505(b)(2)新藥，是將已上市的口服藥物透過自主研發的奈米晶針劑平台（NanoCIP）改良劑型，開發出的新一代長效緩釋針劑，能大幅提高生體利用率並降低副作用。本次向FDA提出的一期臨床試驗申請，將評估AX251的安全性、藥理及耐受性，若一切順利，預計明年第一季啟動臨床收案。

總經理顏麟權表示，NanoCIP是將奈米技術應用於藥物傳輸系統的開發，透過降低藥品的粒徑至奈米及次微米以下，注射藥物於皮下或肌肉，可提供針劑長效釋藥，並維持藥物在血液中濃度，增加可利用率。但此平台技術因涉及奈米研磨製程的參數優化與無菌製程控制，加上影響藥物釋放速率變數複雜，進入門檻高，目前全球上市藥品尚不多，且多為抗精神病藥物。

顏麟權進一步表示，思覺失調症患者需要長期穩定給藥，國際與國內的治療指引皆建議考慮長效針劑，以降低用藥中斷率、預防復發及減少腦部損傷。

AX251能更佳靶向大腦中樞神經的多巴胺D3受體，減輕思覺失調症的症狀，如妄想、幻覺、思考障礙或無法表達情緒等，同時避免產生其他精神病藥物常見的副作用，如錐體外系運動症狀、精神運動性鎮靜或認知遲鈍等。此外，AX251可提供長效釋藥至少4週以上，維持藥物在血液中濃度並增加生體可利用率，相較於每日服用的口服藥物，AX251具有更佳的遵囑性，不僅減少服藥頻率且副作用低，並具製程可放大性，有潛力成為新一代長效抗精神病用藥。

根據世界衛生組織的資料，全球約有2,400萬人患有思覺失調症，相當於每300人中就有1位患者。另，根據國際市調機構Grand View Research報告指出，有鑑於診斷技術進步與疾病盛行率提升，預估2030年全球思覺失調症藥物市場規模將達112億美元，2025至2030年期間的複合年成長率為5.6%。

台灣政府近年為避免該疾病易引發的社會事件，除推動長效針劑以非總額支付方式試辦外，也針對國內14萬名思覺失調症患者編列高達新台幣27.64億元的獨立預算，將長效針劑列為優先治療選項。