- 真實世界數據將成醫藥重要議題 Ｑ１業績搶先報
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近期國內疫情大爆發，防疫策略建議疫苗加打第三劑、第四劑，並希望進行頻率更密集的快篩檢測；然不管是疫苗還是檢測，確診者足跡仍然明顯昭示著疫苗施打與否及檢測的偽陰性防疫破口，因此對防疫究竟該如何做，成為民眾近期的大哉問！財團法人台灣醫界聯盟基金會日前舉辦「真實世界數據：醫藥品法規趨勢與產業願景」座談會，確實為新冠疫情從始，至疫苗、藥物、檢測三管齊下後，後疫情時代的醫藥發展，對真實世界數據(Real World Data; RWD)的驗證做出了疫情來臨時的重要參考價值。此外，疫情持續蔓延，防疫概念股仍然是資金避風港，而第一季財報陸續出爐，業績股也成為主要的關注焦點。
ＲＷＤ對藥品上市舉足輕重
你或許還不了解真實世界數據，對於醫藥品的後續市場影響有多深？先從我們周邊的真實世界來看，就拿新冠疫情來舉例，二○二○年取得COVID-19病毒株後，全球各疫苗大廠卯勁研發新冠疫苗，由於疫情的劇烈爆發，各地醫藥法因應疫情推出緊急使用(ＥＵＡ)策略，從首支上市的俄羅斯疫苗衛星Ｖ，再來是中國科興、美國賽諾菲，之後陸續推出創新的棘蛋白疫苗、mRNA疫苗…，隨著疫情的推演發酵，疫苗的施打，根據時間推移疫苗保護力的數據逐漸為世人所知，而這個數據即為真實世界的數據，與原本實驗室試驗再到數千人的三期臨床試驗數據做比較，隨著疫情的發展，讓疫苗的保護力逐月下降，因此有了後續加打第三、第四劑的政策執行。
有了這個概念，你就能理解，未來真實世界數據將很有可能成醫藥品研發上市後更為重要的參考指標之一！而該如何運用真實世界數據作為真實世界證據(Real World Evidence; RWE)，醫藥品查驗中心小組長陳紀勳指出，雖然美國、歐盟、英國、日本各先進國家均已經發表ＲＷＤ應用指引，只是RWD/RWE的使用要如何支持其臨床目標(如新增適應症、擴大使用群眾)、RWD/RWE的使用能否符合法規倫理需求(如說明資料蒐集來源、資安隱私)卻仍是各國關注的議題。然而，各國監管機關也強調，RWD/RWE並不會取代現有的隨機控制試驗(RCT)「黃金標準」的地位。
不過，罕見疾病藥品、恩慈療法的議題，卻可考慮透過適當的實驗設計或規畫妥適資料格式，在患者同意下蒐集專案使用藥品的患者數據，以產生ＲＷＥ，未來將能有助於該項藥品的取證。目前國內不少新冠新藥研發廠商，儘管進入臨床二期、三期，也因為疫情的發展，在全球新冠治療藥物僅瑞德西韋、默沙東(Merck)的Molnupiravir、以及輝瑞(Pfizer)的Paxlovid外仍然窘迫，國內除了清冠一號，包括國鼎(4132)、藥華藥(6446)、生華科(6492)、逸達(6576)等，也都提供醫療機構得以申請使用的恩慈療法，而這些採用恩慈療法治療病患的新藥，也能成為未來藥品上市申請的真實世界數據，甚至成為真實世界證據。
疫苗、新藥ＥＵＡ的ＲＷＤ更重要
國家衛生研究院副院長司徒惠康表示，台灣在「健康大數據」政策重視數據與資訊的健康應用，從臨床試驗數據以外來源所取得的RWD、RWE將扮演更重要的角色，國衛院下的「國家級人體生物資料庫整合平台」整合了超過三二間醫療機構、七○萬筆患者數據，針對不同的疾病、影像、基因等建立專題資料庫，未來將有助於各界更進一步利用數據，進行疫苗、藥品、醫材等研發。台灣醫界聯盟基金會林世嘉執行長也指出，二○二○年起我國跟隨歐美日本等先進國家的腳步，發表了利用RWD/RWE研發醫藥品研發與設計研究指引，台灣醫界聯盟基金會近年來也持續與國衛院、國內外產學研機構有相關討論，以促進我國在法規治理和實踐經驗上能更進一步。
台灣阿斯特捷利康醫藥學術處處長陳政斌，分享了阿斯特捷利康在RWD/RWE議題上的經驗。他指出，美國ＦＤＡ自○六年起，就已經基於RWD/RWE核准了至少十四項藥品，未來ＲＷＤ的導入應要能使整個衛生決策生態系的利益攸關方，均能夠更為了解、分享與使用數據，阿斯特捷利康已經與多個國家和醫療機構建構了數種患者數據平台，如Patientslikeme、Trinetx等，目的是能提供系統性、整合性、包含大量臨床試驗資訊與證據的觀點，來減少醫藥品研發的負擔，並縮短取得資訊的成本。他進一步說明，應用與分析ＲＷＤ時必須留意取得的時空與環境背景，例如大流行期間，民眾的衛生習慣隨著防疫而改變，因此，是否需要區隔疫情期間的ＲＷＤ與疫情前的ＲＷＤ，也需要做進一步的觀察與討論。
首季財報亮眼族群不少
回到基本面，時序進入四月底，五月中須公告第一季財報，這段期間已陸續有公司公告，其中隱形眼鏡的晶碩(6491)數據相當亮眼，首季營收十四．八九億元，年成長二九．九％；稅後淨利達三．五九億元，卻年增高達五九．七六％，顯見營業利益率續創新高達二八．○七％效益，ＥＰＳ達五．一四元，創下歷年來的同期新高紀錄；法人預估晶碩今年ＥＰＳ將挑戰二三元以上，然股價卻已跌破四○○元整數關卡，ＰＥ僅十七倍，跌破創新高趨勢下的二六倍水準。
此外，數位醫療的明基醫(4116)首季受惠認列投資康科特(6518)的廉價購買利益八一○九萬元，使得首季稅後淨利達八七六六萬元，ＥＰＳ創下一．九七元的歷史新高紀錄；若扣除該項廉價購買利益，本業獲利六五七萬元，仍較去年同期的四八八萬元成長三四．六三％。
題材方面，杏國(4192)研發中的SB05PC胰臟癌三期人體臨床試驗，繼通過美ＦＤＡ同意進行三期臨床試驗後，日前再獲ＴＦＤＡ核准執行，預計還會再增加地區獲准三期臨床試驗，公司期待能加快收案，推動藥品上市。
